2014年07月04日

報道関係各位

Biogen Idec社、長時間作用である血友病 B 治療薬「オルプロリクス®」の 製造販売承認を取得

バイオジェン・アイデック・ジャパン株式会社(本社:東京都港区、http://www.biogen.jp/) は本日、厚生労働省より、遺伝子組換え長時間作用の血友病B治療薬オルプロリクス®[遺伝子組換え血液凝固第IX因子Fc領域融合タンパク質製剤]の製造 販売承認を取得しました。オルプロリクス®の効能・効果は、「血液凝固第IX因子欠乏患者における出血傾向の抑制」です。本治療薬は、出血時に投与するだ けでなく定期的に投与する場合においても出血回数を低減することが示されています。定期的に投与する場合は、通常50 IU/kgの週1回投与または100 IU/kgを10日に1回の投与から開始することになります。

本治療薬は出血頻度を低減し、安全性および忍容性も良好であることが臨床的に証明されています。また、Fc領域融合技術を用いて開発された本剤は、 長時間作用することが実証された初めての血友病B治療薬であり、定期的に投与する場合、投与間隔を延長することが示されています。

「オルプロリクス®が厚生労働省の承認を受けたことは、血友病B患者さんにとって重要な節目であり、血友病患者さんの治療に変革をもたらすという 我々の責務における重要な一歩です。オルプロリクス®の定期的な投与は、血友病B患者さんの出血回数を低減します。我々はこの新しい治療薬によって、より 多くの血友病患者さんと介護者の方々に、この治療の利点を実感していただけることを期待しています。」と、バイオジェン・アイデック・ジャパン株式会社 代表取締役社長のエイドリアン・ゴットショークは述べています。

この 3 ヵ月の間に、オルプロリクス®は米国食品医薬品局(FDA)、カナダ保健省およびオーストラリアにおいて、血友病 B 治療薬として承認されました。

オルプロリクス®は、薬物動態(人の体内における治療薬の活性を経時的に測定)の中間解析結果および国際的な第Ⅲ相臨床試験の結果に基づいて承認さ れました。第Ⅲ相臨床試験の結果では、重症血友病 B の成人および青年期の患者さんにおいて、少なくとも週 1 回定期的に投与した結果、出血回数を低減したことが示されました。

オルプロリクス®について

オルプロリクス®[遺伝子組換え血液凝固第 IX 因子 Fc 領域融合タンパク質製剤]は、世界初の循環血漿中に長時間とどまる遺伝子組換え血液凝固第 IX 因子製剤です。本剤は、第 IX 因子を免疫グロブリン G のサブクラス 1(IgG1)の Fc 領域に共有結合した構造です。本邦においては血液凝固第 IX 因子欠乏患者さんの出血傾向の抑制を適応としています。この製剤は、出血時に 50 IU/kg の用量で投与されますが、用量は患者さんの状態によって適宜変更することができます。定期的な投与の場合、通常 50 IU/kg の週 1 回投与または 100 IU/kg を 10 日に 1 回投与から開始することになります。以降の投与量および投与間隔は患者さんの状態によって決定され、一回の最大投与量は 100 IU/kg を超えないこととなります。第 Ⅲ相臨床試験において、安全性評価対象例 119 例(日本人 6 例を含む)中 10 例(8.4%)に副作用が認められ、その主な副作用は、頭痛 2 例(1.7%)及び口の錯感覚 2 例(1.7%)等でした。(承認時)

血友病 B について

血友病 B は世界で年間 2 万 5 千人に 1 人の割合で出生男児に発症し、女児での発症は大変まれです。日本においては、1,008 人が確認されています(2013 年)。世界血友病連盟(WFH)が 2012 年に行った国際調査では、全世界で約 2 万 8 千人が診断されていると推定しています。この疾患は、正常な血液の凝固に必要な第 IX 因子が減少または欠乏することにより引き起こされます。血友病 B の患者さんは出血を繰り返し、それに伴う痛み、不可逆的な関節障害、また致死的な出血を引き起こすことがあります。

バイオジェン・アイデック・ジャパン株式会社

バイオジェン・アイデック・ジャパン株式会社は Biogen Idec 社の日本支社です。最先端の科学および医学を通じて、Biogen Idec 社は神経変性疾患、血友病、そして自己免疫疾患のための革新的な治療薬を創薬し、開発し、そして世界中の患者さんにお届けしています。1978 年に創業し、2000 年からは日本での活動を開始した Biogen Idec 社は、世界で最も歴史のある独立系バイオテクノロジー企業です。

Biogen Idec 社のセーフハーバー

本プレスリリースは、オルプロリクス®の潜在的 および治療的影響に関する記述を含んだ、将来予想に関する記述が含まれています。これらの将来予想に関する記述は、「見込である」、「思われる」、「予測 される」、「期待される」、「予想される」、「意図される」、「可能性がある」、「計画する」、「予定である」、その他同様の趣旨の表現を伴う場合があ り、過度に信頼することは控えるようお願いします。これらの記述には、実際の結果が記述に反映された内容から著しく異なってしまうリスクと不確実性があり ます。これには当社のオルプロリクス®関連事業の成功の不確実性も含まれ、中でも、患者さんや医学界によるオルプロリクス®の受容が期待されたよりも遅い こと、血友病市場における激しい競争、営業部門およびマーケティングの努力の効果、オルプロリクス®の製造工程での問題、有害事象の発現、当社製品に対す る保険償還取得または変更が困難であること、他の管轄地域で規制当局からの承認が取得できないこと、当社治療薬の承認に先駆けて他社製品が販売承認を受け ること、当社知的財産や所有権が保護できないこと、製品責任賠償要求、また最新の当社年次報告書または四半期報告書のリスクファクターの項、および米国証 券取引委員会(SEC)に提出したその他の報告書に記述されたその他のリスクおよび不確実性の影響を受ける可能性があります。将来の見通しに関する記述 は、すべてこのプレスリリースの公表時点に限定され、新たな情報や将来の事象などの結果にかかわらず、いかなる将来の見通しに関する記述についても当社は 更新する義務を負うものではありません。

その他のプレスリリース

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  • 2014年09月09日プレスリリース  長時間作用の血友病 B 治療薬である Biogen Idec 社のオルプロリクス®が日本市場にて発売
  • 2014年06月04日プレスリリース バイオジェン・アイデック・ジャパン 多発性硬化症治療剤 アボネックス® ペン型製剤およびタイサブリ®を日本で発売
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