2015年10月16日

本資料は、米国バイオジェン社が2015年9月25日(米国現地時間)に発表しましたプレスリリースの日本語訳を参考資料として発表させていただくもので す。従いまして、必ずしも日本の状況を反映したものでないことをご了承ください。また、内容につきましては原本である英文が優先します

バイオジェンとSobi、血友病A治療薬としてELOCTA™(rFVIIIFc)の EUにおける承認勧告をCHMPより取得

2015年9月25日、マサチューセッツ州ケンブリッジおよびストックホルム発―― バイオジェン(NASDAQ: BIIB)およびスウェディッシュ・オーファン・バイオビトラムAB(publ) (Sobi)(STO: SOBI)は、欧州医薬品庁の医薬品委員会(CHMP)からELOCTA™ (rFVIIIFc)の販売承認を支持する肯定的意見(勧告)を取得しました。ELOCTAは血友病A治療薬である遺伝子組換え第VIII因子Fc領域融 合タンパク質製剤で、承認されれば、欧州連合(EU)で初となる長時間作用の血友病A治療薬となります。ELOCTAはrFVIIIFcの欧州における商 標名であり、米国、カナダ、オーストラリア、ニュージーランドおよび日本ではELOCTATE®(イロクテイト®)として知られています。

この勧告は、治療歴のある12歳以上の重度血友病A男性患者様を対象としてrFVIIIFcの有効性、安全性および薬物動態を評価したピボタルな A-LONG第III相試験結果、ならびに治療歴のある12歳未満の血友病A男児患者様を対象としてrFVIIIFcの有効性および安全性を評価した小児 A-LONG第III相試験結果を基にしています。この委員会による勧告は今後、EUにおける医薬品販売承認を行う欧州委員会(EC)で参照されます。

バイオジェン臨床開発部血液学担当部長イーファ・ブレナンは次のように述べています。「CHMPによるELOCTAの承認勧告は、欧州の血友病A患 者様により革新的な治療選択肢を提供するための重要な一歩となります。ELOCTAにはより少ない定期補充で出血を予防できる可能性があり、承認されれ ば、欧州の血友病コミュニティにとって約20年ぶりの治療の進歩となります。」

バイオジェン・ジャパン株式会社代表取締役社長スティーブ・スギノは次のように述べています。「バイオジェンは、科学的イノベーションを追求する世 界的バイオテクノロジー企業であり、血友病Aならびに血友病Bで初となる長時間作用の治療薬を開発した企業でもあります。日本、米国、カナダ、オーストラ リア、ニュージーランドに続いて、EUでも承認されれば、より多くの血友病A患者様に貢献することができます。」

バイオジェンとSobi社は、血友病Aを対象としたELOCTA/ELOCTATEの開発と商業化の共同出資者です。昨年Sobiでは、同社の担当 領域内(原則として、欧州、北アフリカ、ロシアおよび中東の特定国)での最終開発および販売を選択する権利を行使しました。バイオジェンは ELOCTA/ELOCTATEの開発を主導しており、北米やSobi担当領域を除く他地域での製造権および販売権を有しています。

血友病Aとは

血友病Aとは、稀な慢性遺伝性疾患であり、第 VIII因子と呼ばれるタンパク質が欠損しているか量が少ないために、人の血液凝固機能が損なわれます。血友病A患者では出血が生じ、それに伴い疼痛や不 可逆性の関節障害、致死的な大出血が生じる可能性があります。世界血友病連盟によると、世界では推定14万人の血友病A患者がいるとされています。

A-LONG試験とは

A-LONG第III相試験は非盲検多施設共同 試験で治療歴のある12歳以上の重度血友病男性患者165名を対象としていました。この試験では、出血エピソードを低減または予防するための、個人に合わ せた毎週の定期補充療法、および出血時投与が評価されました。個人に合わせた治療群では、各被験者は週2回の治療レジメンから投与を開始しました。破綻出 血を予防および制御できるよう、最低限の第VIII因子レベル(1~3IU/dL以上)を維持するため、被験者の薬物動態パラメータを指標として用い、必 要に応じて投与間隔(3~5日毎)および投与量(25~65 IU/kg)を調整しました。この試験では、毎週の定期補充群には65 IU/kg/週が投与されました。

小児A-LONG試験とは

小児A-LONG試験は、12歳未満の小児を対象として半減期の長い血友病治療薬を評価する初の臨床試験です。この試験は非盲検国際多施設共同第III相試験で、第VIII因子治療の過去の累積投与日数が50日以上の重度の血友病A男児患者71名を対象としています。

A-LONG及び小児A-LONGの被験者はいずれも、ELOCTATEの長期的な安全性および有効性を評価する第III相非盲検継続試験のASPIRE試験に登録することが可能でした。この試験についての詳細はwww.biogen.comをご覧ください。

バイオジェンついて

最先端の科学と医学を通じて、バイオジェンは神 経変性疾患、血液疾患、自己免疫疾患の革新的な治療法の発見および開発を行い、世界中の患者様に提供します。1978年に設立されたバイオジェンは、世界 で最も長い歴史のある独立したバイオテクノロジー企業の一つであり、多発性硬化症と血友病の治療法における先進性と革新性で世界中の患者様に貢献していま す。製品ラベル、プレスリリース、同社に関するその他の情報については、www.biogen.comをご覧ください。

Sobiについて

Sobiは希少疾患に特化した国際的な医療会社 です。患者様の生活を向上させる革新的な治療とサービスを開発し、提供することを使命としています。製品ラインナップは主に血友病、炎症および遺伝性疾患 を対象としています。また、欧米、中東、北アフリカおよびロシアの提携会社の希少特定疾患用製剤を販売しています。Sobiはバイオテクノロジー分野のパ イオニアであり、タンパク質生化学およびバイオ医薬品製造において世界クラスの能力を有しています。2014年のSobiの収益は26億スウェーデンク ローナ(3.8億米ドル)、従業員数は約600人でした。株式(STO: SOBI)はNASDAQ OMXストックホルムに上場しています。詳細は、www.sobi.comをご覧ください。

その他のプレスリリース

  • 2015年11月12日プレスリリース 世界血友病連盟が人道支援プログラムの拡大を発表 -Biogen、Sobi、および世界血友病連盟の協働で血友病治療における持続的な人道支援活動を実現-
  • 2015年11月12日プレスリリース 新たなデータが、多発性硬化症の新規診断患者および初期段階の患者におけるTECFIDERA®(フマル酸ジメチル)の強力な持続的効果を証明
  • 2015年10月16日プレスリリース Biogen、「ダウ・ジョーンズ・サステナビリティ・ワールド・インデックス」において2年連続でバイオテクノロジー産業の世界トップ企業に選出
  • 2015年08月05日プレスリリース バイオジェン、アルツハイマー病治療薬候補aducanumab(BIIB037)第1b相試験の新たな解析結果を国際アルツハイマー病会議2015(AAIC®2015)において発表
  • 2015年08月04日プレスリリース 長時間作用の血友病B治療薬オルプロリクス 乳幼児向けの最小規格「オルプロリクス®静注用250」を発売