2016年05月23日

本資料は、米バイオジェン社が 2016年5月16日(現地時間)に発表したプレスリリースの日本語訳を参考資料として発表させていただくものです。よって必ずしも日本の状況を反映したものでないことをご了承ください。内容につきましては原本である英文が優先します。

バイオジェンがペンシルベニア大学と複数の遺伝子治療 プログラムの共同研究を発表

先見性のある新規遺伝子治療とゲノム編集技術の開発に特化し、 幅広い疾患の治療基盤の構築をめざし、20億ドルに上る複数年の提携契約を締結

著名な遺伝子治療専門家であるJames Wilson博士と Jean Bennett博士と共同研究

マサチューセッツ州ケンブリッジ– バイオジェン (NASDAQ:BIIB) は、遺伝子治療およびゲノム編集技術を推進するため、ペンシルベニア大学と幅広い共同研究提携を締結したことを発表しました。この幅広い橋渡し研究で提携を行う目的には、主として眼、骨格筋や中枢神経系をターゲットとした治療法の開発が挙げられます。この提携のもう一つの重要な目的として、アデノ随伴ウイルス(AAV)の遺伝子導入ベクターを用いた次世代の遺伝子転写技術の実用化が挙げられます。本共同研究は同時に、潜在的な治療基盤として、生物のゲノムに対する遺伝子の挿入、削除、置換といったゲノム編集技術の使用可能性の探索も行われます。

ペンシルベニア大学との本共同研究により、バイオジェンが掲げる遺伝子治療や希少疾患に対するコミットメントをより強化できるようになります。バイオジェンは強固な遺伝子転写やゲノム編集基盤を通じて、遺伝性疾患や後天的な疾患に対応していくことを目指しています。

バイオジェンはペンシルベニア大学小児医学科教授であり、ヒト遺伝子治療研究所所長のJames Wilson博士、ならびに、同大学眼科および細胞発生生物学科教授であり、網膜・眼球先端治療センター所長であるJean Bennett博士と共に研究を進めてまいります。両博士は、ペンシルベニア大学のペレルマン医学部における遺伝子治療の第一人者として知られています。

バイオジェンの細胞遺伝子治療部門のシニアバイスプレジデントであるOlivier Danos氏は以下のように述べています。「当社は遺伝子治療を前進させることに尽力しており、今回のペンシルベニア大学との共同研究により、本領域におけるリーダーシップと総合的な能力がさらに向上すると考えています。遺伝子治療のパイオニアであるJames Wilson博士やJean Bennet博士と協力することにより、バイオジェンがさらに強力に本技術にアプローチすることができるようになりました。様々な組織、例えば網膜、骨格筋や中枢神経系(CNS)等の多様な組織において、我々が次世代の新薬の可能性を模索することによって、単一の遺伝子変異に起因する疾患以外の、世界中の多くの患者さんに深刻な神経症状を引き起こしている、より複雑で幅広い領域に対する遺伝子治療薬創出の可能性を追求します。

ペンシルバニア大学の希少疾患センター所長であるWilson博士は、次のように述べています。「当研究所は、治療法がない、あるいは、ほとんどないに等しい遺伝性疾患に対する新しい技術を開発するため尽力しています。今回の提携契約は、ペンシルベニア大学が細胞や遺伝子治療領域における画期的な研究開発に向けてたゆまぬ努力をしている証です」。

Bennett博士は、「近年の遺伝子転写やゲノム編集技術は成功が見込める段階に入りつつありますが、この度バイオジェン社との素晴らしい共同研究計画が決定したことにより、両者が力を合わせて研究を加速させ、遺伝子治療の実現に向かって進んでいくことができると考えています」、と話しています。

 

提携契約の概要

今回の大規模な研究開発業務の提携契約の中で、ペンシルベニア大学はその豊富な遺伝子治療のリソースと人員を活用し、多様な共同研究プログラムの下で新薬候補を開発します。このプログラムでは、既存のAAVベクターや新規のAAVベクターの両方が用いられる他、遺伝子治療薬の市販に必要な新たな製造方法の開発に対するサポートを行います。一方でバイオジェンは、疾患領域とターゲットの特定に向けた専門知識や新薬開発能力を生かし、臨床試験と新薬承認に向けて共同開発プログラムを推進する役割を担います。

この提携契約業務には、AAV遺伝子置換プログラムの開発の他に、次世代型AAVベクターやゲノム編集技術を活用した新薬のターゲットの探索も含まれています。バイオジェンは、将来的な遺伝子治療薬にはこれらのAAV遺伝子転写能力が重要であると考え、ゲノム編集技術を多くの疾患応用できるよう探究しつづけます。

バイオジェンのDanos博士は次のように話しています。「バイオジェンは、ゲノム編集技術はウイルス性あるいは非ウイルス性ベクターを利用した現在の遺伝子治療開発の延長線上にあると考えています。したがって、遺伝性疾患や後天的な疾患に対する治療薬の開発に向けたゲノム編集技術開発の成功には、橋渡し研究やウイルス性/非ウイルス性の導入といった広範な生物学的分野の技術だけではなく、従来の製造技術開発や臨床開発を通した製剤開発の多様な側面が同時に必要になると考えています」 。

 

契約条件

本契約期間中、ペンシルベニア大学側は研究資金、オプションおよびマイルストンとして20億ドルを上限として受け取ります。バイオジェンは前払い金としてペンシルベニア大学に対し2000万ドルを支払うとともに、WilsonとBennett研究所が今後3~5年間に行う7つの前臨床研究開発プログラムのための研究開発費としてさらに6250万ドルを支払います。さらに各プログラム下の製品の売上高に応じて、それぞれ7750万ドルから1億3750万ドルの範囲でマイルストンとロイヤリティーが発生する可能性があります。バイオジェン側は、ペンシルベニア大学側から本提携契約以外で特定の適応に次世代型AAVベクターを使用する権利を得るオプションを有しています。契約とは別に、バイオジェンはWilson博士の研究所で開発されたアデノ随伴ウイルスセロタイプ8(AAV8)や9(AAV9)に対する独占使用権をREGENBIOとの間で締結します。REGENBIOはペンシルベニア大学からの全世界での特許を保有しています。なお、 AAV8 およびAAV9技術は、ペンシルバニア大学との眼科関連プログラムに使用される予定です。

 

バイオジェンについて

最先端の科学と医学を通じて、バイオジェンは神経変性疾患、血液疾患、自己免疫疾患の革新的な治療法の発見および開発を行い、世界中の患者様に提供します。1978年に設立されたバイオジェンは、世界で最も長い歴史のある独立したバイオテクノロジー企業の一つであり、多発性硬化症と血友病の治療法における先進性と革新性で世界中の患者さんに貢献しています。製品ラベル、プレスリリース、同社に関するその他の情報については、http://www.biogen.com およびバイオジェン社専用Twitterをご覧ください。

Editor’s Note:  Wilson氏はREGENXBIO社の株式を保有しており、ペンシルバニア大学は同大学が保有するAAV技術をREGENXBIOにライセンス契約しています。

 

REGENXBIOについて

REGENXBIOは組み換えアデノ随伴ウィルス(AAV)遺伝子治療の開発、商業化およびライセンス導出を専門とする優れたバイオテクノロジー企業です。REGENXBIO社のNAV®技術基盤は、同社独自のAAV遺伝子導入基盤であり、AAV7、AAV8、AAV9やAAVrh10等を含む100以上の新規AAVベクターの使用権を有しています。 REGENXBIOは、アンメットニーズが高い深刻な疾患に苦しむ患者さんの生活を改善するため、REGENXBIO社の NAV®技術基盤に基づいたvivo遺伝子治療薬の開発、販売を通じて貢献することに尽力しています。REGENXBIO社は、社内開発や第三者NAV技術基盤のライセンス契約を通じてその使命を果たしています。2016年3月31日現在、REGENXBIO社のNAV®技術基盤は様々な疾患に対する28の新薬候補の開発に活用されており、その中には自社で開発された新薬候補5つとREGENBIOのライセンス契約先によって開発された新薬候補23製品が含まれています。

報道関係者お問合せ先

バイオジェン・ジャパン株式会社
コーポレート・アフェアーズ本部
本部長  島田 秀孝
TEL: 03-3275-1677  
Email: Japan-PA@biogen.com

広報部長 三井 貴子
TEL: 03-3275-1745
Email: Japan-PA@biogen.com
携帯070-1501-4315

CA-JPN-0025

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