脊髄性筋萎縮症は、進行性の脊髄前角運動ニューロンの変性および筋力低下を特徴とする常染色体劣性遺伝性神経筋疾患です。最も重度の病型では、呼吸障害や筋力低下などが進行し、生命維持のための基本的な身体機能に支障をきたすおそれがあります。
 
この重篤な疾患への治療法として、バイオジェンの創業者のひとりが発見したRNAスプライシングに関する技術を応用したアンチセンス核酸医薬品を開発し、患者さんのアンメットニーズにお応えしています。