脊髄性筋萎縮症

SMAは乳幼児、子ども、10代の青少年から成人まで幅広い年齢層で発症し、その重症度も様々です。新生児および乳幼児に多く発症する乳児期発症型SMAは最も重篤なタイプであり、麻痺状態となり、嚥下や、首を支えるといった生きるための基本的な機能を果たせなくなる場合があります。遅発型（乳児期発症型以外）のSMAは、10代の青少年や成人に多く見られ、自力で立つ、あるいは歩くことができなくなるなど、著しい筋力の低下や障害が発現する場合があります。

以前はSMAを発症した人とその家族に治療の選択肢はありませんでした。この状況に変化が生じたのは2016年12月です。バイオジェンがSMAの治療薬として初めての疾患修飾薬の承認を米食品医薬品局（FDA）から取得しました。その後この治療薬は日本を含む60を超える国や地域で承認され、これまでに世界中の何千人もの患者さんの治療に使われています。

バイオジェンはSMAコミュニティに対するゆるぎないコミットメントを有しています。アンメットニーズに応え、病気に苦しむ患者さんのより良い健康状態のために、最先端の研究を継続しています。

バイオジェンは、新しい治療選択肢、特に新しいアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）の候補薬を特定するために、アイオニス・ファーマシューティカルズ社と提携しています。
また、SMAでの学びを活かし、未だニーズが満たされていない他の神経筋疾患での治療選択肢候補とソリューションの進展を推進しています。