抗Aβ抗体レカネマブの皮下注射製剤「LEQEMBI® IQLIK™」について、早期アルツハイマー病に対する初期治療からの投与を可能とする
米国FDAへの生物製剤承認一部変更の段階的申請をFast Track指定のもとで開始

      エーザイ株式会社（本社：東京都、代表執行役CEO：内藤晴夫、以下 エーザイ）とバイオジェン・インク（Nasdaq：BIIB、本社：米国マサチューセッツ州ケンブリッジ、CEO：Christopher A. Viehbacher、以下 バイオジェン）は、このたび、エーザイが抗Aβプロトフィブリル*抗体レカネマブ（一般名）の皮下注オートインジェクター（SC-AI）「LEQEMBI® IQLIK™」について、初期治療から週1回投与を可能とする生物製剤承認一部変更申請（sBLA）の段階的申請を、Fast Track指定のもとで米国食品医薬品局（FDA）に対して開始しましたので、お知らせします。米国における「レケンビ」の適応は、アルツハイマー病（AD）による軽度認知障害（MCI）または軽度認知症（総称して早期AD）の治療です。

      本sBLAは、早期AD当事者様を対象とした臨床第Ⅲ相Clarity AD試験のコア試験（18カ月）に続く非盲検長期継続投与試験（OLE）において、複数の皮下投与による投与量を評価したサブスタディに基づいています。FDAが「LEQEMBI IQLIK」500mg （250mg×2本）皮下投与レジメンを承認した場合、現行の2週に1回の静脈（IV）投与による初期治療に代わる選択肢として、SC-AIによる週1回投与による初期治療が可能となり、当事者様とケアパートナーが「レケンビ」による初期・維持の全治療を在宅で行う選択肢が広がります。現在の「LEQEMBI IQLIK」製剤における投与は平均15秒で完了します。SC-AIによって、IV維持投与に関わる医療行為（点滴静注のための準備、投与に関わる看護師によるモニタリング等）が削減でき、AD治療パスウェイ全体を効率化する効果が期待されます。

      ADは、Aβおよびタウを病理上の特徴とし、その病理変化がAβプラーク沈着前に始まり、プラーク除去後も継続する進行性の神経変性プロセスを有する疾患です^{1, 2, 3}。「レケンビ」は、プロトフィブリルとアミロイドプラークの双方をターゲットとする唯一のアルツハイマー病（AD）治療剤で、その後のタウ蓄積にも影響を与えることが期待されます。

      「レケンビ」は現在48の国と地域で承認されており、10カ国で申請中です。

      レカネマブは、エーザイが開発および薬事申請をグローバルに主導し、エーザイの最終意思決定権のもとで、エーザイとバイオジェンが共同商業化・共同販促を行います。

*プロトフィブリルは、ADによる脳損傷に寄与し、この進行性の深刻な疾患の認知機能低下に主な役割を果たす、最も毒性が高いAβ種であると考えられています。プロトフィブリルは脳内の神経細胞の損傷を引き起こし、その結果、複数のメカニズムを介して認知機能に悪影響を及ぼす可能性があります¹。そのメカニズムとして、不溶性アミロイドプラークの発生を増加させるだけでなく、神経細胞やその他の細胞間のシグナル伝達に直接的な損傷を起こすことも報告されています。プロトフィブリルを減らすことで、神経細胞への損傷や認知機能障害を軽減させ、ADの進行を防ぐ可能性があると考えられています^２。

以上

1. 　「レケンビ」について
      「レケンビ」（一般名：レカネマブ、米国ブランド名：「LEQEMBI®」）は、バイオアークティックとエーザイの共同研究から得られた、アミロイドベータ（Aβ）の可溶性（プロトフィブリル）および不溶性凝集体に対するヒト化IgG1モノクローナル抗体です。プロトフィブリルは、ADによる脳損傷に寄与し、この進行性の深刻な疾患の認知機能低下に主な役割を果たす、最も毒性が高いAβ種であると考えられています。プロトフィブリルは脳内の神経細胞の損傷を引き起こし、その結果、複数のメカニズムを介して認知機能に悪影響を及ぼす可能性があります。そのメカニズムとして、不溶性Aβプラークの発生を増加させるだけでなく、神経細胞やその他の細胞間のシグナル伝達に直接的な損傷を起こすことも報告されています。プロトフィブリルを減らすことで、神経細胞への損傷や認知機能障害を軽減させ、ADの進行を防ぐ可能性があると考えられています。
      「レケンビ」は、日本、米国、中国、欧州（EU）、韓国、台湾、サウジアラビア等、48の国と地域で承認を取得しており、10カ国で申請中です。18カ月間の隔週投与による初期治療後の4週に1回のIV維持投与について、米国において承認を取得し、9つの国と地域で申請中です。2025年8月、米国において皮下注射製剤「LEQEMBI IQLIK」による維持投与の承認も取得しました。

      2020年7月から、臨床症状は正常で、ADのより早期ステージにあたる脳内Aβ蓄積が境界域レベルおよび陽性レベルのプレクリニカルADを対象とした臨床第Ⅲ相試験（AHEAD 3-45試験）を米国のADおよび関連する認知症の学術的臨床試験のための基盤を提供するAlzheimer's Clinical Trials Consortium（ACTC）とのパブリック・プライベート・パートナーシップ（PPP）で行っています。ACTCは、National Institutes of Health傘下のNational Institute on Agingによる資金提供を受けています。また、2022年1月から、セントルイス・ワシントン大学医学部（米国ミズーリ州セントルイス）が主導する優性遺伝アルツハイマーネットワーク試験ユニット（Dominantly Inherited Alzheimer Network Trials Unit、以下 DIAN-TU）が実施する優性遺伝アルツハイマー病（DIAD）に対する臨床試験（Tau NexGen試験）が進行中です。本試験において、レカネマブは抗Aβ療法による基礎療法として選定されました。

2. 　エーザイとバイオジェンによるAD領域の提携について
       エーザイとバイオジェンは、AD治療剤の共同開発・共同販売に関する提携を2014年から行っています。レカネマブについて、エーザイは、開発および薬事申請をグローバルに主導し、エーザイの最終意思決定権のもとで、エーザイとバイオジェンが共同商業化・共同販促を行います。

3.　エーザイとバイオアークティックによるAD領域の提携について
       2005年以来、エーザイとバイオアークティックはAD治療剤の開発と商業化に関して長期的な協力関係を築いてきました。エーザイは、レカネマブについて、2007年12月にバイオアークティックとのライセンス契約により、全世界におけるADを対象とした研究・開発・製造・販売に関する権利を取得しています。2015年5月にレカネマブのバックアップ抗体の開発・商業化契約を締結しました。

4. 　エーザイ株式会社について
       エーザイ株式会社は、患者様と生活者の皆様の喜怒哀楽を第一義に考え、そのベネフィット向上に貢献する「ヒューマン・ヘルスケア（hhc）」を企業理念とし、この理念のもと、人々の「健康憂慮の解消」や「医療較差の是正」という社会善を効率的に実現することをめざしています。グローバルな研究開発・生産・販売拠点ネットワークを持ち、戦略的重要領域と位置づける「神経領域」「がん領域」を中心とするアンメット・メディカル・ニーズの高い疾患をターゲットに革新的な新薬の創出と提供に取り組んでいます。
       また、当社は、国連の持続可能な開発目標（SDGs）のターゲット（3.3）である「顧みられない熱帯病（NTDs）」の制圧に向けた活動に世界のパートナーと連携して積極的に取り組んでいます。
       エーザイ株式会社の詳細情報は、https://www.eisai.co.jpをご覧ください。SNSアカウントX、LinkedIn、Facebookでも情報公開しています。

5. 　バイオジェン・インクについて
       1978年の創立以来、バイオジェンは世界をリードするバイオテクノロジー企業で、患者さんの人生を変革し、株主や私たちのコミュニティに価値をもたらす新薬をお届けするために革新的なサイエンスを開拓しています。私たちは優れた治療アウトカムをもたらすファースト・イン・クラスの治療薬や治療法を推進するために、人類の生物学に対する深い理解を応用し、異なるモダリティを活用します。私たちは長期的な成長をもたらすために投資利益率のバランスを考慮した上で、果敢にリスクを取るというアプローチを採択しています。
       バイオジェンに関する情報については、https://www.biogen.com/ およびSNS媒体X、LinkedIn、Facebook、YouTubeをご覧ください。