バイオジェン・ジャパン株式会社（本社：東京都中央区、代表取締役社長・傳幸諭は、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬であるヌシネルセン(製品名：スピンラザ🄬)の高用量投与レジメンでの剤型追加（28㎎製剤、50㎎製剤）について、2025年11月12日薬価収載と同時に同製剤を日本にて販売を開始いたしますのでお知らせします。高用量投与レジメンについては、2025年9月19日に新用量医薬品/剤型追加（28㎎製剤、50㎎製剤）に係る医薬品として承認を取得しました。本件につきましては、承認、販売ともに日本が世界で最初となります。
ヌシネルセンの高用量投与レジメンは、承認済みのヌシネルセン投与レジメンと比較して、より迅速な初期投与レジメン(50㎎を14日間隔で2回投与)と、より高用量の維持投与レジメン(4ヵ月ごとに28㎎投与)で構成されています。製剤は、既発売の12㎎製剤に加え、28㎎および50mgの高用量製剤を新たに加えたもので、より高い運動機能改善を期待する1SMA患者さんに対する治療選択肢の拡充を目的としています。
ヌシネルセンの高用量投与レジメンの有効性と安全性は、DEVOTE試験（232SM203）により確認されており、シャム対照群に対しCHOP INTENDスコアにおいて統計学的に有意な改善（LS平均値の差：26.1、p<0.0001）が認められました。2また副作用発現率は6.0％であり、主な副作用には貧血、好酸球増加症、発熱、不快感、湿性咳嗽、紅斑性皮疹などが含まれますが、重篤な副作用や投与中止に至った例は認められませんでした。
バイオジェン・ジャパンの社長である傳幸諭は次のように述べています。「SMAに対する初めての治療薬を2017年に発売してから8年間、SMA患者さんには治療選択肢ができ、疾患を取り巻く治療環境は大きく変化しました。一方で、患者さんは自分のことを自分でできるようになるためにはさらなる運動機能をはじめ、呼吸機能や嚥下機能の改善を望んでおられることがわかっています。そのような患者さんに、スピンラザ🄬高用量レジメンを世界に先駆けて提供させていただけることを嬉しく思います。SMA患者さんがやりたいことに挑戦され、進学や就労など、より積極的に社会に参加していかれることを願っています」
スピンラザ®について
スピンラザは脊髄性筋萎縮症（SMA）の乳幼児、小児および成人の治療薬として世界71カ国以上で承認されています。SMAの基盤となる治療として、全世界で14,000人以上がスピンラザの治療を受けています。3
スピンラザは体内で生成される完全長Survival Motor Neuron （SMN）タンパクの量を継続的に増やすことで、運動ニューロン喪失の根本原因を標的にするアンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASO）です。4 SMAの発症部位に到達できるよう、スピンラザは運動ニューロンが存在する中枢神経系に直接投与されます。4
スピンラザは、最長10年間治療を受けた参加者データ5,6と他に類のないリアルワールドの経験に基づき、十分に確立された安全性プロファイルを有し、様々な年齢や異なるタイプのSMAに持続した有効性を示してきました。ヌシネルセンの臨床開発プログラムには、2つの無作為化対照試験（ENDEAR試験およびCHERISH試験）を含む、幅広い患者集団にわたる460人以上の参加者を組み入れた10本以上の臨床試験があります。オープンラベルのNURTURE延長試験はスピンラザの長期的な影響を評価しています。臨床試験で最も多く観察された有害事象は、呼吸器感染症、発熱、便秘、頭痛、嘔吐、腰痛でした。いくつかのASO薬投与後には腎毒性や急性で重篤な血小板数減少を含む血液凝固異常が観察されていますが、それらは臨床検査によりモニターすることができます。
バイオジェンは、スピンラザを開発・製造・製品化するためのグローバルな権利を、アイオニス・ファーマシューティカルズ社（NASDAQ略称IONS）から供与されています。