バイオジェン、高用量ヌシネセン投与レジメンに関する規制当局からの最新情報を報告

米国マサチューセッツ州ケンブリッジ、2025年9月23日‐バイオジェン（NASDAQ略称：BIIB）は、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬であるヌシネセンの高用量投与レジメンに関する承認申請（sNDA）について、米国FDAより審査完了通知（Complete Response Letter）を受領したことを発表しました。FDAからの通知では、承認申請（sNDA）の化学・製造・品質管理（CMC）モジュールに含まれる技術情報のアップデートが求められました。

本通知では、高用量レジメンの臨床データに関する情報の不足は指摘されておりません。FDAからは解決策の選択肢を提示いただいており、バイオジェンはすでに保持している情報をもとに、追加情報の提出を速やかに進め、再申請を行う予定です。

バイオジェン開発責任者のプリヤ・シンハル（Priya Singhal）医学博士（M.P.H.）は次のように述べています。「このような結果は想定外でしたが、SMAとともに生きる方々に高用量投与レジメンをお届けするという私たちの使命に変わりはありません。現在、FDAに必要な情報を提供すべく全力で取り組んでいます」。

バイオジェンは、SMA患者さんへの新たな治療の選択肢として高用量レジメンの申請・審査を進めるべく、世界各国の規制当局と協議しています。スピンラザ^🄬（ヌシネセン）の高用量レジメンは日本で既に承認されており*、現在、欧州医薬品庁（EMA）およびその他の各国の規制当局による審査が進行中です。
＊（注釈）日本では2025年9月19日に承認されました。

スピンラザ^🄬について
スピンラザ（ヌシネセン）12mg/5mL注射剤は、脊髄性筋萎縮症（SMA）を患う乳児、小児および成人の治療薬として、世界71カ国以上で承認されています。SMA治療の基盤となる治療として、全世界で14,000人以上がスピンラザによる治療を受けています¹。

スピンラザは、最長10年間治療を受けた参加者データ^2,3と他に類のないリアルワールドの経験に基づき、十分に確立された安全性プロファイルを有し、様々な年齢や異なるタイプのSMAに持続した有効性を示してきました。臨床試験で最も多く観察された有害事象は、呼吸器感染症、発熱、便秘、頭痛、嘔吐、腰痛でした。いくつかのASO薬投与後には腎毒性や急性で重篤な血小板数減少を含む血液凝固異常が観察されていますが、それらは臨床検査によりモニターすることができます。

バイオジェンは、スピンラザを開発・製造・製品化するためのグローバルな権利を、アイオニス・ファーマシューティカルズ社（NASDAQ略称: IONS）から供与されています。

バイオジェンについて
1978年の創立以来、バイオジェンは世界をリードするバイオテクノロジー企業で、患者さんの人生を変革し、株主や私たちのコミュニティに価値をもたらす新薬をお届けするために革新的なサイエンスを開拓しています。私たちは優れた治療アウトカムをもたらすファースト・イン・クラスの治療薬や治療法を推進するために、人類の生物学に対する深い理解を応用し、異なるモダリティを活用します。私たちは長期的な成長をもたらすために投資利益率のバランスを考慮した上で、果敢にリスクを取るというアプローチを採択しています。

バイオジェンに関する情報については、https://www.biogen.com/ およびSNS媒体X, LinkedIn, Facebook, YouTubeをご覧ください。