抗Aβ抗体レカネマブの皮下注射製剤「LEQEMBI® IQLIK™」について、早期アルツハイマー病に対する初期治療からの投与を可能とする米国FDAへの生物製剤承認一部変更の段階的申請をFast Track指定のもとで完了

      エーザイ株式会社（本社：東京都、代表執行役CEO：内藤晴夫、以下 エーザイ）とバイオジェン・インク（Nasdaq：BIIB、本社：米国マサチューセッツ州ケンブリッジ、CEO：クリストファー A. ヴィーバッハー、以下 バイオジェン）は、このたび、抗Aβプロトフィブリル*抗体レカネマブ（一般名）の皮下注オートインジェクター製剤（SC-AI）「LEQEMBI® IQLIK™」（レケンビ アイクリック）について、エーザイが米国食品医薬品局（FDA）に対しFast Track指定のもとで実施していた、週1回投与の初期療法としての生物製剤承認一部変更申請（sBLA）の段階的申請を完了したことをお知らせします。米国における「レケンビ」の適応は、アルツハイマー病（AD）による軽度認知障害（MCI）または軽度認知症（総称して早期AD）の治療です。本BLAを受理した時点で、FDAがPDUFA（Prescription Drug User Fee Act）アクション・デート（審査終了目標日）を設定します。

      本sBLAは、早期AD当事者を対象とした臨床第Ⅲ相Clarity AD試験における18カ月のコア試験に続く非盲検長期継続投与試験（OLE）において、複数の皮下投与による投与量を評価したサブスタディに基づいています。本サブスタディにおいて、週1回のSC-AI 500mg投与は、2週に1回の静脈（IV）投与と暴露量が同等であることが確認され、臨床上およびバイオマーカー上の効果も同様であることが示されました。皮下投与は、IV投与と同様の安全性プロファイルを示し、全身性の注入／注射に伴う反応の発現率は2％未満でした。

      FDAが「LEQEMBI IQLIK」500mg （250mg×2本）による皮下投与レジメンを承認した場合、現行の2週に1回のIV投与に加え、新たな選択肢として、SC-AIによる週1回投与による初期治療が可能となります。当事者様とケアパートナーは、初期治療と既に承認されている維持投与の双方において、在宅でのSC投与を選択できるようになり、全治療期間を通じてSC投与またはIV投与の治療選択肢を有することとなります。「LEQEMBI IQLIK」製剤における投与は、250mg1本あたり平均15秒で完了します。SC-AIによって、IV投与に関わる医療行為（点滴静注のための準備、投与に関わる看護師によるモニタリング等）が削減でき、AD治療パスウェイ全体を効率化する効果が期待されます。

      ADは、Aβおよびタウを病理上の特徴とし、プロトフィブリルが惹起し、Aβプラーク沈着前に始まり、プラーク除去後も継続する神経変性プロセスによって引き起こされる進行性の疾患です^{1, 2, 3}。「レケンビ」は、プロトフィブリルとアミロイドプラークの双方をターゲットとする唯一のアルツハイマー病（AD）治療剤で、その後のタウ蓄積にも影響を与えることが期待されます。

      「レケンビ」は、これまでに51の国と地域で承認を取得し、9カ国で承認申請を行っています。2025年8月、米国FDAは、18カ月の2週に1回のIV治療後の週1回の皮下維持投与としてLEQEMBI IQLIK 360mgを承認しました。

      レカネマブは、エーザイが開発および薬事申請をグローバルに主導し、エーザイの最終意思決定権のもとで、エーザイとバイオジェンが共同商業化・共同販促を行います。

*プロトフィブリルは、ADによる脳損傷に寄与し、この進行性の深刻な疾患の認知機能低下に主な役割を果たす、最も毒性が高いAβ種であると考えられています¹。プロトフィブリルは脳内の神経細胞の損傷を引き起こし、その結果、複数のメカニズムを介して認知機能に悪影響を及ぼす可能性があります。そのメカニズムとして、不溶性アミロイドプラークの発生を増加させるだけでなく、神経細胞やその他の細胞間のシグナル伝達に直接的な損傷を起こすことも報告されています。プロトフィブリルを減らすことで、神経細胞への損傷や認知機能障害を軽減させ、ADの進行を防ぐ可能性があると考えられています^２。

以上

1. 　レケンビについて
      「レケンビ」（一般名：レカネマブ）は、バイオアークティックとエーザイの共同研究から得られた、アミロイドベータ（Aβ）の可溶性（プロトフィブリル）および不溶性凝集体に対するヒト化IgG1モノクローナル抗体です。「レケンビ」は、日本、米国、中国、欧州（EU）、韓国、台湾、サウジアラビア等、51の国と地域で承認を取得しており、9カ国で申請中です。18カ月間の隔週投与による初期治療後の 4 週に 1 回の IV 維持投与について、米国、中国、英国等において承認を取得し、4つの国と地域で申請中です。2025年8月に米国において皮下注射製剤「LEQEMBI IQLIK」による維持投与の承認も取得しました。

      2020年7月から、臨床症状は正常で、ADのより早期ステージにあたる脳内Aβ蓄積が境界域レベルおよび陽性レベルのプレクリニカルADを対象とした臨床第Ⅲ相試験（AHEAD 3-45試験）を米国のADおよび関連する認知症の学術的臨床試験のための基盤を提供するAlzheimer's Clinical Trials Consortium（ACTC）とのパブリック・プライベート・パートナーシップ（PPP）で行っています。ACTCは、National Institutes of Health傘下のNational Institute on Agingによる資金提供を受けています。また、2022年1月から、セントルイス・ワシントン大学医学部（米国ミズーリ州セントルイス）が主導する顕性遺伝アルツハイマーネットワーク試験ユニット（Dominantly Inherited Alzheimer Network Trials Unit、以下 DIAN-TU）が実施する顕性遺伝アルツハイマー病（DIAD）に対する臨床試験（Tau NexGen試験）が進行中です。本試験において、レカネマブは抗Aβ療法による基礎療法として選定されました。

2. 　エーザイとバイオジェンによるAD領域の提携について
      エーザイとバイオジェンは、AD治療剤の共同開発・共同販売に関する提携を2014年から行っています。レカネマブについて、エーザイは、開発および薬事申請をグローバルに主導し、エーザイの最終意思決定権のもとで、エーザイとバイオジェンが共同商業化・共同販促を行います。

3. 　エーザイとバイオアークティックによるAD領域の提携について
      2005年以来、エーザイとバイオアークティックはAD治療剤の開発と商業化に関して長期的な協力関係を築いてきました。エーザイは、レカネマブについて、2007年12月にバイオアークティックとのライセンス契約により、全世界におけるADを対象とした研究・開発・製造・販売に関する権利を取得しています。2015年5月にレカネマブのバックアップ抗体の開発・商業化契約を締結しました。

4. 　エーザイ株式会社について
      エーザイ株式会社は、患者様と生活者の皆様の喜怒哀楽を第一義に考え、そのベネフィット向上に貢献する「ヒューマン・ヘルスケア（hhc）」を企業理念とし、この理念のもと、人々の「健康憂慮の解消」や「医療較差の是正」という社会善を効率的に実現することをめざしています。グローバルな研究開発・生産・販売拠点ネットワークを持ち、戦略的重要領域と位置づける「神経領域」「がん領域」を中心とするアンメット・メディカル・ニーズの高い疾患をターゲットに革新的な新薬の創出と提供に取り組んでいます。
      また、当社は、国連の持続可能な開発目標（SDGs）のターゲット（3.3）である「顧みられない熱帯病（NTDs）」の制圧に向けた活動に世界のパートナーと連携して積極的に取り組んでいます。
       エーザイ株式会社の詳細情報は、https://www.eisai.co.jpをご覧ください。SNSアカウントX、LinkedIn、Facebookでも情報公開しています。

5. 　バイオジェン・インクについて
      1978年の創立以来、バイオジェンは世界をリードするバイオテクノロジー企業で、患者さんの人生を変革し、株主や私たちのコミュニティに価値をもたらす新薬をお届けするために革新的なサイエンスを開拓しています。私たちは優れた治療アウトカムをもたらすファースト・イン・クラスの治療薬や治療法を推進するために、人類の生物学に対する深い理解を応用し、異なるモダリティを活用します。私たちは長期的な成長をもたらすために投資利益率のバランスを考慮した上で、果敢にリスクを取るというアプローチを採択しています。
      バイオジェンに関する情報については、https://www.biogen.com/ およびSNS媒体X、LinkedIn、Facebook、YouTubeをご覧ください。