米国マサチューセッツ州ケンブリッジ – 2026年3月11日 – バイオジェン（NASDAQ略称BIIB）は、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する開発中の年1回投与の新規アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）salanersenの第Ib相試験の追加データを2026年度筋ジストロフィー協会（MDA）臨床・学術会議で発表しました。本試験は以前に遺伝子治療（オナセムノゲンアベパルボベク-xioi）を受けたにも関わらず臨床状態が期待に満たない小児を対象にsalanersenを評価しました。Salanersenは総じて高い忍容性を示しました。被験者はsalanersenの投与開始後に、神経変性の進行抑制と世界保健機関（WHO）運動マイルストーンの新たな達成を含む機能の改善を経験しました。これらの新しい結果は、2025年度Cure SMAで発表された本試験の中間データを基に、全被験者の少なくとも1年間のフォローアップを含みます。またバイオジェンはsalanersenの第III相臨床試験の試験デザインを発表しました。
ジョンズ・ホプキンス・メディシンの筋ジストロフィー協会クリニックの共同院長であるトーマス・クロフォード医師（Thomas Crawford, M.D.）は次のように述べています。「脊髄性筋萎縮症の治療は非常に大きな進歩を遂げてきましたが、治療の全容においてまだ改善の余地があります。Salanersenがもたらす進展に対して学術的にも臨床的にも大いに期待が高まっています。これらの第I相試験の追加データは、明らかになってきたsalanersenの臨床プロファイルに対してさらなる自信を付け加えてくれます。第III相プログラムの結果を楽しみにする理由がさらに増えました」。
Salanersen第Ib相試験の結果
今回の解析により、少なくとも2回のsalanersen（40 mgまたは80 mg）の投与を受けた全被験者（n=24、生後6ヵ月から12歳）の新たなデータが得られました。80 mgの用量は第III相試験でさらに評価されます。
進行中の神経変性のマーカーであるニューロフィラメント軽鎖（NfL）のベースライン濃度が上昇しており、Salanersenの40 mgと80 mgの投与を受けた被験者で、6ヵ月時点でNfLレベルの意義ある減少（75%）が観察され、これらの減少はフォローアップ期間を通じて持続しました。Salanersenの治療を受けた24人の被験者全員が1つ以上の評価項目でベースラインからの改善を経験しました。特に、24人中12人が少なくとも1つの新たなWHO運動マイルストーンを達成し、全被験者がベースライン時に文書化された運動マイルストーンを維持しました。Salanersenは進行中の第I相試験において、40 mgおよび80 mgともに総じて高い忍容性を示しており、ほとんどの有害事象（AEs）は重症度において軽度から中程度です。本解析時点で40 mg投与群で最も多く発症したAEsは上気道感染症と嘔吐で、80 mg群では発熱と上気道感染症でした。
Salanersenの第III相臨床開発プログラム
またバイオジェンは、SMAを有する幅広い患者を対象にsalanersen 80 mgの年1回投与を評価する第III相臨床開発プログラムの設計概要を発表しました。本プログラムは3つの国際共同試験で構成されています：
- STELLAR-1： オープンラベル試験で、生後6週未満で、未治療で遺伝学的にSMAと診断され臨床的に発症前の乳児を対象に、salanersenの効果を評価。
- STELLAR-2： 無作為化二重盲検シャム対照試験で、生後6週以前で、発症前治療としてオナセムノゲンアベパルボベク-xioiの遺伝子治療を受けたSMAを有する乳児を対象に、遺伝子治療後約6ヵ月でsalanersenを開始した場合の効果を評価。
- SOLAR： オープンラベル試験で、未治療または以前リスジプラムの治療を受けたSMAを有するティーンエイジャーおよび成人（15歳から60歳）に対するsalanersenの効果を評価。
2つのSTELLAR試験は相互補完性を有し、発症前の新生児に対する複数の早期治療戦略（salanersenのみ、遺伝子治療のみ、遺伝子治療にsalanersenを追加）を比較し、SMAに対する将来の治療アプローチについて情報を得るべく設計されています。これらの臨床開発プログラムは既に開始されており、STELLAR-1は被験者スクリーニングを開始、他の試験はSOLARが2026年Q2に、STELLAR-2は2026年Q3に開始予定です。
バイオジェンの神経筋領域開発ユニット長を務めるステファニー・フラデット（Stephanie Fradette, Pharm.D.）は次のように述べています。「第Ib相試験の力強い結果を受けて、私たちはsalanersenの第III相試験であるSTELLAR-1、STELLAR-2、およびSOLARを1日も早く開始しようとしています。私たちはSMAコミュニティとともにこれらの試験を設計し、自信を持ってこの領域に最も関連する問いに答えを導き、今後のSMA治療の全容におけるsalanersenの役割を確立することを目指しています」。
MDAでの発表に加えて、これらのデータは第5回SMA国際学術会議（2026年度欧州SMA会議）でも発表されます。