米国マサチューセッツ州ケンブリッジ：2026年3月30日：バイオジェン（NASDAQ略称BIIB）は、米国食品医薬品局（FDA）が脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬として、スピンラザ ®（一般名：ヌシネルセン）高用量レジメンである50 mg/5 mL及び28 mg/5 mLを承認したことを発表しました。スピンラザの従来のレジメン（12 mg）を裏付ける10年以上の臨床データに基づき、スピンラザ高用量投与レジメンは、負荷投与と維持投与の両期間を通じて高濃度の薬物を送達するように設計されており、SMAコミュニティのニーズに対応する新たな選択肢を提供します。
スピンラザの高用量投与レジメンは、今後数週間以内に提供可能となる予定で、スピンラザの治療を初めて受ける患者さんには負荷投与期を加速させ、14日間隔で50 mgを2回投与後、4ヵ月毎に28 mgの維持投与を行います。従来のレジメンから移行する患者さんは、1回の50mgの負荷投与後、これまで同様に4ヵ月間隔で維持投与を行います。
セント・ジュード小児研究病院（St. Jude Children’s Research Hospital）の試験的ニューロセラピューティクス・センター（CENT）所長であるリチャード・フィンケル（Richard Finkel）医師は次のように述べています。「患者さんの人生を変えると私たちが認識している治療法を基盤として、ヌシネルセンの用量最適化は行われました。高用量投与レジメンは、十分に解明された安全性プロファイルを維持しつつ、臨床的に意義ある有効性を示しました。スピンラザ高用量投与レジメンは、今後のSMA診療において重要な役割を果たすと確信しています」。
今回のFDAによる承認は、臨床第II相/第III相DEVOTE試験の3つのパートからのデータに基づいています。DEVOTE試験の中心的なコホートの結果によると、スピンラザの高用量レジメンによる治療を受けた未治療で症状を有する乳幼児は、事前に設定されていたENDEAR試験のシャム対照群（未治療）との比較で、「フィラデルフィア子ども病院乳幼児神経筋疾患スコア（CHOP-INTEND）」で測定された運動機能で統計学的に有意な改善を示しました（平均差： 26.19ポイント； +15.1 vs. -11.1、 p<0.0001）。
バイオジェンのエグゼクティブバイスプレジデントであり開発部門の責任者であるプリヤ・シンハル（Priya Singhal、M.D.、M.P.H.）は次のように述べています。「バイオジェンは過去10年間にわたり、SMA患者さんのケアの進歩に役立つよう、耳を傾け、学び、革新を続けてきました。10年以上ものスピンラザの臨床データに基づいた高用量投与レジメンの開発は、その基盤の強さと、治療選択肢を最適化するというSMAコミュニティに対するバイオジェンの揺るぎないコミットメントの双方を反映しています。このマイルストーン達成に向けた支援と貢献に対し、SMAコミュニティに心より感謝申し上げます」。
DEVOTE試験において報告されたスピンラザの高用量投与レジメンの安全性プロファイルは、従来のレジメンでの既知の安全性と概ね一致していました。スピンラザ高用量を投与された乳児発症型SMA被験者の10%以上に発現し、シャム対照群より5%以上多く発現した最も一般的な副作用は、肺炎、COVID-19、誤嚥性肺炎および栄養障害でした。COVID-19は、比較に用いたシャム対照群が実施されたENDEAR試験の時点では発現していませんでした。
Cure SMAの会長であるケネス・ホビー（Kenneth Hobby）氏は次のように述べています。「約10年前、スピンラザの承認はSMAの治療における大きな転換点となり、コミュニティのそれまでの考えを大きく変え、バイオジェンは何千人ものSMA患者にとって信頼できるパートナーとなりました。今回のスピンラザ高用量投与レジメンの承認により、SMAコミュニティのアンメットニーズへの対処が前進しました。バイオジェンはSMAコミュニティのニーズを理解し、SMA患者の日常生活を改善できる研究を前進させてくれる献身的で積極的なパートナーであり続けています」。
スピンラザの高用量投与レジメンは、EU、スイス、日本でも承認されており、バイオジェンはSMA当事者の皆さんのために本レジメンをお届けするために、世界中の規制当局や国の保健当局と協働しています。
*ENDEAR試験は、スピンラザ 12 mgの規制当局による承認の根拠となった2試験のうちの1試験です。